Nesta quinta-feira (15), o Sistema Único de Saúde (SUS) iniciou os primeiros atendimentos com o Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, usado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O remédio, que pode custar até R$ 7 milhões na rede privada, foi administrado em crianças nos hospitais de Brasília e Recife. O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou pessoalmente uma das aplicações no Hospital da Criança José Alencar, na capital federal.
A iniciativa marca um avanço importante no tratamento de doenças raras no Brasil. Antes da incorporação do Zolgensma, crianças com AME tipo 1 tinham expectativa de vida muito limitada, frequentemente não passando dos dois anos de idade. Agora, o Brasil se junta a um seleto grupo de apenas seis países que oferecem essa terapia de forma gratuita pelo sistema público de saúde.
O fornecimento do medicamento foi viabilizado por um acordo com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento ao sucesso do tratamento no paciente. A expectativa é de que entre 130 e 140 crianças sejam beneficiadas nos próximos dois anos, dentro de um protocolo específico que inclui exames e avaliações clínicas para elegibilidade.
A terapia é indicada para bebês com até seis meses de idade que não estejam sob ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a chegada do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias disponíveis para a AME tipo 1, promovendo um salto na qualidade de vida desses pequenos pacientes.
Segundo o IBGE, dos 2,8 milhões de bebês nascidos no Brasil em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com AME. A doença genética rara afeta gravemente os músculos e a respiração. O tratamento com Zolgensma age substituindo a função do gene defeituoso, permitindo avanços antes inimagináveis para essas crianças e suas famílias.
